A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido concedeu autorização condicional para a primeira terapia gênica do mundo no tratamento da anemia falciforme. Essa concessão, feita em casos específicos e com dados menos abrangentes de estudos clínicos, ocorre quando os benefícios imediatos superam os riscos. A expectativa é que essa autorização se torne definitiva assim que a farmacêutica responsável apresentar estudos mais amplos.

A terapia, batizada de Casgevy, foi desenvolvida em parceria pelas empresas farmacêuticas Vertex e CRISPR Therapeutics. Ela utiliza a tecnologia CRISPR/Cas9, uma técnica de edição gênica que realiza cortes precisos no DNA do paciente. O objetivo é tratar a anemia falciforme, uma condição considerada rara, apesar de ser uma das doenças genéticas mais comuns e conhecidas globalmente.