A Food and Drug Administration (FDA, sigla da agência que regulamenta fármacos e alimentos nos Estados Unidos), aprovou recentemente a primeira terapia gênica para tratamento de pacientes com epidermólise bolhosa distrófica (EBD), uma doença genética e hereditária rara que provoca lesões, bolhas e feridas na pele em consequência de mínimos atritos. Apesar de não ser a cura da doença, a nova terapia foi recebida com entusiasmo pela comunidade científica e pelos pacientes, que comemoram os avanços em busca de alternativas para melhorar a qualidade de vida das pessoas com EBD.

O novo medicamento é o Vyjuvek, fabricado pela Krystal Biotech – uma biofarmacêutica que pretende disponibilizá-lo nos EUA ainda neste ano (ainda não há previsão para a chegada ao Brasil). Trata-se de um medicamento de uso tópico, em forma de gel, que deve ser aplicado na ferida aberta. A expectativa da Krystal é reduzir em 50% o tempo de fechamento da ferida e mantê-la fechada e íntegra por um período mais longo (cerca de nove a 12 meses, o que é considerado muito bom).